14 декабря 2017 г. в Институте законодательства и сравнительного правоведения при Правительстве Российской Федерации состоялся круглый стол на тему «Правовое регулирование орфанных заболеваний: зарубежный опыт и российская практика». В работе круглого стола приняли участие специалисты в области здравоохранения, ученые, представители органов государственной власти субъектов Российской Федерации и общественных организаций. Модераторами круглого стола выступили заведующая отделом социального законодательства Института кандидат юридических наук Н.В. Путило и заместитель заведующего отделом социального законодательства Института, и.о. ученого секретаря Института кандидат юридических наук Н.С. Волкова.  

В основном докладе на тему «Орфанные заболевания: история вопроса и практика правового регулирования за рубежом» Н.С. Волкова отметила, что обеспечение лиц, страдающих орфанными заболеваниями, медицинской и лекарственной помощью остается одним из наиболее актуальных вопросов в сфере охраны здоровья граждан, и изучение зарубежного опыта может ориентировать российского законодателя и правоприменителя в поиске путей решения этой злободневной проблемы. В докладе была освещена история возникновения вопроса об орфанных заболеваниях, орфанных лекарственных препаратах; проанализированы зарубежные модели правового регулирования вопросов, связанных с рассматриваемой проблематикой. В частности, было отмечено, что пионерами в осознании и решении проблем редких болезней и лекарств для таких болезней стали США, где в 1983 г. был принят специальный закон – Закон об орфанных лекарствах (OrphanDrugAct). Докладчик констатировала,что российское законодательство отстает и от США, и от стран Европейского Союза в регулировании вопроса об орфанных заболеваниях, а попытки субъектов законодательной инициативы совершенствовать законодательство в этой сфере в основном сводятся к механическому пересмотру уровня полномочий по финансовому обеспечению лиц, страдающих орфанными заболеваниями. Это, по мнению докладчика, не является оптимальным выходом – требуется выработка комплексного решения усилиями разных наук, государства и общества вместе.   

Касаясь основные тенденции правового регулирования отношений в сфере здравоохранения в Российской Федерации, Н.В. Путило в качестве основных процессов, происходящих в законодательстве об охране здоровья граждан, выделила развитие телемедицинских технологий, биотехнологий, изменение правового регулирования отношений в сфере трансплантации органов и новеллы правового статуса клинических рекомендаций. В частности, был отмечен высокий потенциал для совершенствования диагностики и лечения лиц с орфанными заболеваниями вследствие принятия Федерального закона от 29.07.2017 N 242-ФЗ «О внесении изменений в отдельные законодательные акты Российской Федерации по вопросам применения информационных технологий в сфере охраны здоровья». По мнению Н.В. Путило, включение в «телемедицинские» отношения пациента в качестве полноценного субъекта этих отношений (ранее в условиях недостаточного и пробельного подзаконного регулирования в данных отношениях участвовали медицинские работники и медицинские организации) – важнейший шаг вперед в интересах пациентов. Более того, было отмечено, что телемедицина может стать способом совершенствования системы организации медицинской помощи для лиц с орфанными заболеваниями, в том числе и путем превращения столичных научно-исследовательских центров в консультационные центры, работающие в режиме онлайн для всей страны.

Ведущий научный сотрудник отдела гражданского законодательства и процесса, заведующий кафедрой частноправовых дисциплин Института доктор юридических наук О.А. Беляева осветила в своем выступлении ключевые проблемы закупок орфанных лекарственных препаратов. Она подчеркнула, что главный недостаток действующего законодательства – чрезвычайно малые лимиты денежных средств, которые можно израсходовать на оперативную закупку, причем эти лимиты не пересматривались уже на протяжении 5 лет, а все законодательные инициативы 2016-2017 гг. по их увеличению, к сожалению, не увенчались успехом. Докладчик отметила, что главной презумпцией развития законодательства о закупках лекарственных препаратов вообще, и орфанных препаратов, в частности, должно быть обеспечение прав пациентов, а не развитие конкуренции. Доклад вызвал весьма оживленную дискуссию среди представителей медицинского сообщества.

В продолжение темы закупок орфанных лекарственных препаратов представитель Департамента здравоохранения Москвы А.В. Ярош поднял вопрос о централизованной закупке таких препаратов. Он отметил, что финансирование закупок орфанных лекарственных препаратов постоянно увеличивается, однако это не снимает вопрос, поскольку такие препараты  дорогостоящи, и субъекты Российской Федерации не справляются с полнообъемным финансированием. Существует также проблема с уже закупленными, но невостребованными препаратами. В этих условиях оптимальным является создание централизованной системы закупок в рамках Минздрава России, который мог бы закупать и распределять орфанные лекарственные препараты соответственно потребностям субъектов Российской Федерации, а также контролировать такое распределение.

В выступлении И.А. Петровой ведущего научного сотрудника ФГБНУ НацНИИ общественного здоровья им. Н.А.Семашко кандидата философских наук были проанализированы проблемы, связанные с правовым статусом пациента. Она отметила, что крайне важно развивать мониторинг орфанных заболеваний на первичном уровне, совершенствовать систему последипломного образования в сфере медицины; особого внимания требуют вопросы просвещения в данной сфере. Также И.А. Петрова обратила внимание на проблемы, которые возникнут в отношении пациентов в связи с развитием телемедицины.

Ф.В. Цомартова – и.о. старшего научного сотрудника отдела социального законодательства Института кандидат юридических наук осветила вопросы ограничения исключительных прав в сфере обращения орфанных лекарственных препаратов. Она проанализировала модели стимулирования производителей и разработчиков лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний. Также ею было обращено внимание на перспективы  заключения глобального соглашения в области орфанного лекарственного обеспечения как возможное направление глобального сотрудничества в области разработок и исследований в рассматриваемой  сфере.

Ведущий научный сотрудник отдела финансового, налогового и бюджетного законодательства Института кандидат юридических наук О.О. Журавлева выступила с докладом по теме «Финансирование мер государственной поддержки больным орфанными заболеваниями и их семьям (правовые аспекты)», в котором кратко охарактеризовала существующие инструменты прямой и косвенной государственной финансовой поддержки, проблемы в указанной сфере и проанализировала предлагаемые подходы к их разрешению. Была отмечена невозможность решения проблем финансирования мер государственной поддержки исключительно посредством перераспределения обязанностей по финансовому обеспечению лекарственными препаратами с регионального на федеральный уровень. По мнению докладчика, необходим комплексный подход государства к регулированию указанной сферы, включающий адаптацию правил государственной закупки лекарственных препаратов с учетом их высокой стоимости, сложности в прогнозировании потребностей в них пациентов, отсутствия регистрации ряда лекарственных средств на отечественном рынке. Предложено также выработать стратегию государства в сфере борьбы с орфанными заболеваниями, которая могла бы включать как меры прямой государственной поддержки, так и налоговые инструменты для стимулирования национальных исследований орфанных заболеваний, создания и разработки отечественных лекарственных препаратов и вывода на рынок, локализации производства уже существующих орфанных препаратов на территории Российской Федерации.

Опыту правового регулирования отношений по поводу оказания медицинской помощи лицам, страдающим орфанными заболеваниями, в странах Европейского Союза, на примере Республики Польша, было посвящено выступление научного сотрудника отдела социального законодательства Института Т.Е. Мельника. В частности, он обратил внимание, что развитие польского законодательства в данной области обусловлено рядом актов, принятых на уровне Европейского Союза, в которых, среди прочего рекомендуется разработка на национальном уровне планов борьбы с данными заболеваниями. Польское министерство здравоохранения активно ведет разработку данного плана, окончание работ по проекту которого планируется на конец 2017 года. Национальный план относительно редких заболеваний должен включать в себя классификацию и реестр этих заболеваний, меры по их диагностике, медицинской и социальной помощи для пациентов и их семей, мероприятия в части просвещения, образования и проведения научных исследований. Кроме того, планируется внести изменения в законодательство. В частности, предполагается наделение министра здравоохранения правом разрешать финансирование за счет публичных средств использование в лечении лиц, страдающих редкими заболеваниями, лекарственных средств, не зарегистрированных на территории Республика Польша. Научный сотрудник отдела социального законодательства Института О.Ю. Еремина подняла проблему соотношения конституционных прав граждан на медицинскую помощь и их реализации в отношении граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. Она отметила, что правореализационные проблемы кроются не только в недостаточности финансирования, но также в разграничении полномочий между уровнями государственной власти в Российской Федерации в вопросе оказания медицинской помощи лицам, страдающих орфанными заболеваниями; в отсутствии должного их учета на государственном уровне, недостаточности мер проводимой государственной политики в данном вопросе при лекарственном обеспечении указанной категории лиц.

При обсуждении вопросов на круглом столе развернулась бурная полемика. Доктор юридических наук профессор Московского государственного юридического университета им. О.Е.Кутафина (МГЮА) А.А. Мохов остановился на проблемах согласия на медицинское вмешательство и учета мнения пациентов и их родственников в связи с медицинскими вмешательствами. Профессор А.А. Мохов подчеркнул, что законодательство о здравоохранении должно быть максимально прозрачным и понятным и врачу, и пациенту – в таком случае многие конфликтные ситуации не имели бы места.

В выступлении представителя Ассоциации международных фармацевтических производителей (AIPM) О.А. Сатыбалдина были освещены проблемы, с которыми сталкиваются фармацевтические компании при производстве лекарственных препаратов, в том числе орфанных, а также обозначены практические трудности, возникающие при государственной регистрации лекарственных средств.

Интересными и эмоциональными были выступления представителей медицинского сообщества: Е.Ю. Захаровой – доктора медицинских наук профессора ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», профессора ФГБОУ ДПО Минздрава России «Российская медицинская академия  непрерывного профессионального образования»; Н.Л. Печатниковой – руководителя Референс-центра врожденных наследственных заболеваний, генетических отклонений, орфанных и других редких заболеваний ГБУЗ «Морозовская ДГКБ ДЗМ»; И.П. Витковской – заведующей организационно-методическим отделом по педиатрии ГБУ НИИОЗММ. Они отметили, что на практике постоянно возникает множество проблем, обусловленных не только трудностями финансирования и закупок орфанных лекарственных препаратов, но и недооценкой важности решения данной проблемы на государственном уровне. В частности, имеются явные погрешности в статистическом учете  лиц, страдающих орфанными препаратами. Кроме того, изначально неверно был избран подход, ориентирующий на определение оснований и условий финансирования лекарственного обеспечения для лиц, страдающих орфанными заболеваниями: в его основу положены редко встречающиеся заболевания, в то время как более верным, по мнению представителей медицинского сообщества, является подход, в основе которого лежит не заболевание, а требующийся для лечения лекарственный препарат. Коллеги также поделились проблемами, связанными с использованием дорогостоящих орфанных лекарственных препаратов на практике. В частности, дискуссионным стал вопрос о последствиях и возможностях использования выписанных пациенту, но  не востребованных им дорогостоящих препаратов. Данный вопрос, как оказалось, имеет не только медицинский и фармацевтический аспект, но и чисто юридический контекст.

Подводя итоги мероприятия, участники круглого стола пришли к выводу о необходимости комплексного совершенствования законодательства об охране здоровья граждан Российской Федерации в части института медицинской помощи лицам с орфанными заболеваниями, по следующим направлениям:

1) пересмотр требований к отношению тех или иных нозологий к перечню орфанных заболеваний с учетом зарубежного опыта и рекомендаций международных организаций;

2) разработка и принятие документа (стратегия, концепция), в котором были бы заложены ключевые направления государственной политики в отношении лиц, страдающих орфанными заболеваниями, в том числе в части обеспечения доступности для них орфанных лекарственных препаратов и создания условий для разработки и производства таких препаратов; 

3) изменение концепции финансирования лекарственного обеспечения лиц с орфанными заболеваниями посредством наделения Российской Федерации основным объемом соответствующих полномочий при сохранении возможности софинансирования со стороны субъектов Российской Федерации, а также предусмотрев механизмы участия иных субъектов, включая общественные объединения, фармацевтические компании;

4) изменение принципов организации медицинской помощи лицам с орфанными заболеваниями посредством: централизации деятельности по закупке и распределению соответствующих лекарственных препаратов на федеральном уровне; создания специальной структуры, координирующей работу в области орфанных заболеваний на федеральном уровне, включая статистику, прогнозирование  и др.